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A1Antitrypsinmangel: Eine seltene Erkrankung, die jetzt endlich therapierbar ist?

2022-12-01

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Heiner Wedemeyer plaudert mit Pavel Strnad

Heiner Wedemeyer plaudert mit Pavel Strnad über einen revolutionären neuen Ansatz in der Therapie des Alpha1-Antitrypsin (AAT)-Mangels. In einer offenen Phase-2-Studie untersuchten Strnad und seine Arbeitsgruppe die Sicherheit und Wirksamkeit von Fazirsiran, einem RNA-Interferenztherapeutikum, bei AAT-Patienten mit Leberbeteiligung. Strnad erläutert, was dieser vielversprechende Therapieansatz für die Patienten bedeuten könnte.

Strnad P. et al. Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha1-Antitrypsin Deficiency. N Engl J Med 2022; 387:514-524. www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416 Strnad P et al. Alpha1-Antitrypsin Deficiency. N Engl J Med 2020; 382:1443-1455. www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMra1910234

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